10 月 23 日，美國 FDA 批準 Strensiq（asfotase alfa）作為首款獲得批準的治療藥物用于圍產期、嬰兒及幼兒期發作的低磷酸酯酶癥（HPP）。低磷酸酯酶癥是一種罕見的、遺傳性、進展性代謝疾病，該病患者的多個人體系統會經歷災難性的影響，導致嚴重殘疾及危及生命的并發癥。該疾病的特征是有缺陷的骨骼礦物化，這可導致佝僂病及導致骨骼畸形的骨軟化。
低磷酸酯酶癥也能引起并發癥，如失去運動能力的重度肌無力、癲癇發作、疼痛、呼吸衰竭和過早死亡。嚴重形式的低磷酸酯酶癥影響了大約十萬之一的新生兒，但輕微病例，如在兒童或成年期出現的低磷酸酯酶癥可能發生的更頻繁一些。
「低磷酸酯酶癥患者人群第一次將可以獲得一款被批準的藥物用于這種罕見的疾病，」FDA 藥物評價與研究中心藥物評價 III 辦公室代理主任、醫學博士、公共衛生學碩士 Egan 稱。「Strensiq 的批準是突破性治療藥物資格項目可以為罕見病患者帶來新的及所需治療藥物的一個例證。」
Strensiq 獲得了突破性治療藥物資格，因為它是首款、也是唯一一款用于圍產期、嬰兒及幼兒期發作的低磷酸酯酶癥治療的藥物。突破性治療藥物項目鼓勵 FDA 與申請者一起合作，通過及時建議與互動溝通，幫助快速推進用于嚴重或危及生命疾病重要新藥的開發與審評。除了突破性治療藥物資格，FDA 還授予 Strensiq 孤兒藥資格，因為這款藥物在美國治療患者人數不超過 20 萬的疾病。
孤兒藥資格可提供經濟上的激勵，如臨床試驗稅收抵免、免除申請者費用及有資格獲得市場專營權，從而促進罕見病藥物的開發。Strensiq 還被授予優先審評資格，這一條款授予那些在嚴重疾病治療中對安全性及有效性有明顯改善的藥物申請。
此外，Strensiq 的生產商被授予一張罕見兒科疾病優先審評券，這一條款旨在鼓勵新藥及用于罕見兒科疾病預防與治療的生物藥品的開發。這款藥物的開發在某種程度上也得到了 FDA 孤兒藥產品授予計劃的支持，這一計劃授予那些用于罕見病癥產品的安全性及 / 或有效性臨床研究。
Strensiq 通過注射給藥，每周注射三次或六次。Strensiq 通過替代在正常骨骼中負責一種主要礦物質形成的酶（稱組織非特異性堿性磷酸酶）而發揮作用，這種酶已顯示能改善患者的結局。
Strensiq 的安全性與有效性在 99 名圍產期（疾病在子宮時發生，出生時比較明顯）、嬰兒期或幼兒期發作的低磷酸酯酶癥患者中得到證實，這些患者在四項前瞻性、開放式研究中接受該藥物治療長達 6.5 年時間。
研究結果顯示，以 Strensiq 治療的圍產期及嬰兒期發作低磷酸酯酶癥患者其總生存期及無需呼吸機的生存期（無呼吸機生存期）得到改善。97% 的治療患者在一歲時仍存活，相比之下，從自然歷史研究組選取的對照患者一歲時存活率為 42%。同樣，治療組患者一歲時的無呼吸機生存率為 85%，而自然歷史對照患者為 50%。
以 Strensiq 治療的幼兒期發作低磷酸酯酶癥患者與從自然歷史數據庫選取的對照患者相比，在成長及骨健康方面顯示得到改善。所有治療患者在低體重或身材矮小或保持正常身高與體重方面均有改善。相比之下，對照患者大約有 20% 的人隨時間推移而生長推遲，身高與體重低于同齡兒童正常范圍的身高與體重。
幼兒期發病患者還顯示骨骼礦物化得到改善，骨骼礦物化是基于 X 射線影像來評價佝僂病及其它低磷酸酯酶癥相關骨骼畸形嚴重程度的一個指標。基于 X 射線影像，所有治療患者證明佝僂病有實質性治愈，而一些自然歷史對照患者顯示佝僂病隨時間推移而日益嚴重的信號。
在 Strensiq 治療患者中最常見的副作用包括注射部位反應、過敏反應（如呼吸困難、惡心、頭暈及發燒）、注射部位脂肪代謝障礙（脂肪組織喪失導致皮膚凹陷或脂肪組織變厚導致皮膚下出現腫塊）及眼與腎臟出現異位性鈣化。Strensiq 由康乃迪克州柴郡的亞力兄制藥公司生產。 （2015-10-26 丁香園）
